写于 2018-11-09 04:08:00| 国际永利娱乐平台| 国际永利娱乐平台

(路透社) - 美国食品和药物管理局卫生监管机构的工作人员评论说,BioMarin Pharmaceutical Inc对肌肉萎缩疾病的实验性治疗数据并不能保证此时药物的批准

BioMarin的股价在过去四个月中下跌了四分之一,周五下跌约5%至98.26美元

正在开发竞争对手的Sarepta Therapeutics公司股价上涨28%,至33.37美元

美国食品和药物管理局的工作人员评论说,这种药物drisapersen没有改善一种名为肌营养不良蛋白的蛋白质的产生,这种蛋白质缺乏导致杜兴氏肌营养不良症

该疾病影响了3,600名新生儿中的一名,并且没有经过批准的治疗

罕见疾病的药物成本更高,因为可用的治疗方案很少,只有少数公司参与开发它们

“长期研究并未提供此时drisapersen有效性的支持性证据,”工作人员在周五发布的一份文件中表示

(1.usa.gov/1I3wGfR)该文件是在一组外部专家对该药物的批准进行投票前两天发布的

尽管FDA没有义务遵循专家组的建议,但大部分都是这样做的

美国食品和药物管理局计划在12月27日之前决定drisapersen的批准

“我们认为,FDA已经明确表示没有理由批准drisapersen,”Baird Equity Research的分析师Brian Skorney说

FDA工作人员审查员也对drisapersen的安全性表示担忧,并建议发出盒装警告,如果药物获得批准,则表明存在严重的副作用

工作人员还注意到61%的患者在接受药物治疗和血小板严重减少时出现肾脏问题,这增加了长期服用该药物导致死亡的风险

然而,一些分析师表示,这种药物仍然可以从FDA获得批准

RBC Capital Market的Michael Yee表示,工作人员审稿人向外部专家小组提出的投票问题不包括对潜在批准的投票

Yee说,该公司可以与监管机构进一步讨论并确定批准的途径

Piper Jaffray的Joshua Schimmer表示,尽管FDA工作人员对这种药物持高度批评态度,但他们还没有提出反对drisapersen批准的建议

BioMarin去年以8.4亿美元的价格收购了Prosensa Holding NV,但仍在测试drisapersen对DMD患者的长期影响,该研究预计将于4月份完成

Vidya L Nathan在班加罗尔的报道;由Savio D'Souza和Saumyadeb Chakrabarty编辑